Görme kaybını geri döndüren gen tedavisine “Bilimin Oscar’ı”

ABD’de geliştirilen ve kalıtsal bir göz hastalığına bağlı görme kaybını tedavi edebilen gen terapisi, bilim dünyasının en prestijli ödüllerinden biri olan Breakthrough Prize’a layık görüldü. Ödül, “bilimin Oscar’ı” olarak da biliniyor.

Ödül, Jean Bennett, Albert Maguire ve Katherine High’a, kalıtsal körlüğe yol açan Leber konjenital amaurosis hastalığına karşı geliştirilen tedavi çalışmaları nedeniyle verildi.

Görme kaybını hedef alan Luxturna

Bilim insanlarının geliştirdiği Luxturna adlı gen terapisi, göz hücrelerine çalışır bir gen kopyası aktararak görme yetisini kısmen geri kazandırabiliyor.

Tedavi, 2017’de ABD’de onaylanan ilk kalıtsal hastalık için gen terapisi olarak tıp tarihinde yer aldı.

Hastalarda “ilk kez yüz görme” deneyimi

Klinik denemelere katılan bazı hastaların, tedavi sonrası ilk kez çocuklarının yüzünü görebildiği ve çevresel detayları ayırt edebildiği bildirildi.

Araştırmacılar, tedavinin özellikle erken yaşta görme kaybı yaşayan hastalarda en yüksek etkiyi gösterdiğini belirtiyor.

Uzun yılların çalışması

Yaklaşık 25 yıl süren araştırma sürecinde bilim insanları, hatalı RPE65 genini hedef alarak retina hücrelerine işlevsel gen aktarımı yaptı.

Bu yöntem, kalıtsal görme kaybı yaşayan hastalar için ilk somut tedavi seçeneklerinden biri olarak kabul ediliyor.

Ne anlama geliyor?

Uzmanlara göre bu başarı, gen tedavisinin sadece hastalıkları durdurmakla kalmayıp kaybedilen işlevleri geri kazandırabileceğini gösteriyor. Bu da özellikle nörolojik ve genetik hastalıklar için yeni bir tıp dönemine işaret ediyor.