Glokom Tedavisinde İlk Gen Terapisi Uygulaması Başladı

Körlüğe yol açabilen glokom hastalığına karşı geliştirilen umut vadeden bir gen terapisi, ilk kez bir insana uygulandı. Bu deneme, yaşlanan hücreleri kısmen yeniden programlayarak gençlik benzeri özellikler kazandırmayı amaçlıyor.

Tedavi, hücrelere üç özel genin aktarılmasıyla işliyor. Bu genlerin, göz ile beyin arasındaki bağlantıyı sağlayan optik sinirdeki hasarlı nöronları onarması bekleniyor. Normalde yetişkinlerde kendi kendine yenilenmeyen bu nöronlar için yeni bir umut doğuyor.

Hedef: Optik Siniri Onarmak

Deneyin temel amacı, hasar görmüş optik siniri yeniden yapılandırmak ve onarmak. Sinirdeki retinal ganglion hücrelerinin, genler tarafından üretilen proteinler aracılığıyla onarım sürecini tetiklemesi hedefleniyor.

Life Biosciences şirketi, 9 Haziran tarihinde ilk katılımcıya tedavinin başarıyla uygulandığını duyurdu. Bu aşama, yıllar süren laboratuvar ve hayvan deneylerinin ardından klinik testlere geçişte önemli bir kilometre taşı niteliği taşıyor.

Güvenlik Endişeleri ve Potansiyel Riskler

Gen yeniden programlama yaklaşımının en kritik boyutu güvenlik olarak öne çıkıyor. Matt Kaeberlein gibi uzmanlar, hücrelerin kontrolsüz bir şekilde kansere dönüşme riskine dikkat çekiyorlar. Ancak gözün, diğer organlara kıyasla hayati risklerin daha düşük olması nedeniyle, bu tür bir teknolojiyi test etmek için daha güvenli bir başlangıç noktası olduğu belirtiliyor.

Araştırmacılar, kemirgenler ve maymunlar üzerinde yapılan önceki çalışmalarda ciddi bir yan etki gözlemlemediklerini bildirdi. Tedavide kullanılan genler, bir antibiyotik olan doksisiklin ile kontrol edilebilir mekanizmaya sahip, bu da güvenlik endişelerini azaltmaya yardımcı oluyor.

Gelecek Adımlar ve Kapsam

Klinik deney, glokom hastaları ve optik sinirde ani hasara yol açan NAION hastalığına sahip katılımcılar dahil olmak üzere toplam 12 kişiyi hedefliyor. Tedavide genleri hücrelere taşımak için yaygın olarak kullanılan bir virüs vektörü kullanılıyor.

Bu denemenin başarılı olması, glokom ve NAION hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunabilir. Ancak, hücrelerin gerçekten 'gençleşip' gençleşmediği ve ömrü uzatıp uzatmayacağı konusunda bilim camiasında tartışmalar devam ediyor.

Uzmanlar, bu yöntemin göz hastalıklarında umut vadeden bir gelişme olduğunu ancak temkinli yaklaşılması gerektiğini vurguluyor. Kamuoyundaki yüksek beklentilerin, olası başarısızlık durumunda gelecekteki araştırmaları olumsuz etkileyebileceği belirtiliyor. Life Biosciences, şimdilik tüm vücut gençleştirme yerine, yaşa bağlı belirli hastalıklara odaklandığını ifade ediyor.