Gen tedavisiyle doğuştan sağırlıkta uzun vadeli başarı
Çok merkezli klinik çalışma, tek gen mutasyonuna bağlı işitme kaybında gen tedavisinin 2,5 yıla kadar kalıcı işitme kazanımı sağlayabildiğini ortaya koydu.
Hazal Anyalı ·
bilim insanları, OTOF genindeki mutasyon nedeniyle doğuştan işitme kaybı yaşayan hastalarda gen tedavisi uyguladı.
Tedavi sonrası hastaların önemli bir kısmında işitme fonksiyonunun geri döndüğü ve etkinin 2,5 yıla kadar sürdüğü gözlendi.
Çok merkezli klinik çalışma
Çalışma farklı ülkelerdeki merkezlerde yürütüldü ve hem çocuk hem genç hastalar üzerinde uygulandı.
Gen tedavisinde, işitme kaybına neden olan hatalı genin yerine çalışan kopyasının iç kulağa taşınması hedeflendi.
En güçlü sonuçlar erken yaşta
Araştırma, tedavinin özellikle erken yaşta uygulandığında daha yüksek başarı oranı sağladığını gösterdi.
Bazı hastalarda sesleri algılama ve konuşmayı anlama becerilerinde belirgin iyileşme rapor edildi.
Yan etkiler ve güvenlik
Bilim insanları, tedavinin genel olarak iyi tolere edildiğini ve ciddi yan etkilere rastlanmadığını bildirdi.
Bununla birlikte uzun dönem takip çalışmalarının devam ettiği ve güvenlik verilerinin genişletileceği belirtildi.
Ne anlama geliyor?
Bu çalışma, genetik kaynaklı işitme kayıplarında “kalıcı tedavi” ihtimalini güçlendirirken, kişiye özel gen tedavilerinin klinik uygulamalara daha fazla yaklaşabileceğine işaret ediyor.